Νόμιμη χρήση του ένα ερευνητικό φάρμακο έξω από μια κλινική δοκιμή για τη θεραπεία ένα άτομο που έχει μια σοβαρή ή αμέσως απειλητική ασθένεια και ο οποίος έχει χωρίς εγκεκριμένες θεραπευτικές επιλογές. Η υπηρεσία τροφίμων και φαρμάκων (FDA) ρυθμίζει την ενισχυμένη πρόσβαση στα δοκιμαζόμενα φάρμακα σε κατά περίπτωση βάση για συγκεκριμένο ασθενή ή ομάδες ασθενών που δεν πληρούν τα κριτήρια να συμμετάσχουν σε μια κλινική δοκιμή. Ναρκωτικών εταιρείες πρέπει να έχουν άδεια από το FDA για να διαθέσει ένα ερευνητικό φάρμακο για εκτεταμένη πρόσβαση.